AI descobre drogas, mas biologia humana ainda é mistério
O gargalo real da descoberta de medicamentos
Daphne Koller, fundadora e CEO da insitro, argumenta que a narrativa dominante sobre IA na descoberta de medicamentos - a ideia de que uma superinteligência resolverá todas as doenças - se baseia numa premissa falsa: a de que já entendemos biologia humana o suficiente para que um raciocínio suficientemente avançado encontre curas no que já sabemos. Não entendemos.
Três estágios, um gargalo
Koller decompõe a descoberta de medicamentos em três etapas: (1) doença → mecanismo biológico, (2) mecanismo → molécula terapêutica, e (3) medicamento → paciente. A maior parte do trabalho com IA hoje se concentra na etapa 2 - projetar moléculas -, impulsionada pelo sucesso do AlphaFold. Mas essa não é a etapa que limita o progresso.
Mais de 90% dos medicamentos que entram em ensaios clínicos falham, e na grande maioria dos casos a molécula estava bem desenhada - o mecanismo-alvo é que estava errado. A analogia: estamos fabricando chaves muito boas, mas para as fechaduras erradas. O verdadeiro gargalo é entender qual mecanismo biológico, quando modificado, realmente altera o curso da doença em pacientes.
Por que LLMs e agentes autônomos não resolvem
Sobre LLMs raciocinando sobre a literatura científica: a biologia humana é complexa demais, com camadas interconectadas (DNA, proteínas, células, organismos) e variação estocástica de bilhões de anos de evolução. Não basta raciocinar sobre ela - é preciso medi-la. Os maiores atlas celulares existentes, com centenas de milhões de células, ainda são ordens de magnitude pequenos demais para cobrir o espaço necessário, e quase não contêm dados causais de perturbação.
Sobre agentes autônomos em loop com automação laboratorial: agentes prosperam quando há um scorecard rápido, preciso e barato para avaliar progresso. Na descoberta de medicamentos, o único ground truth verdadeiro é o ensaio clínico humano - que leva anos, custa milhões e é limitado por ética e biologia. Acelerar otimização em cima da função objetivo errada apenas produz mais chaves para fechaduras erradas, mais rápido.
A questão dos dados
As doenças em que menos avançamos são justamente as mais específicas do ser humano - Alzheimer, ALS -, para as quais modelos animais não funcionam (roedores não desenvolvem Alzheimer; primatas não reproduzem ALS). Isso torna os dados mais caros, escassos e eticamente complexos de obter.
O que realmente importa
Koller conclui que as ferramentas de IA atuais têm valor real, mas são soluções pontuais. Para cumprir a promessa de IA para os milhões de pacientes sem tratamento, é preciso focar no problema mais difícil: identificar mecanismos biológicos cuja modificação produza benefício clínico transformador. O caminho é mais longo e menos vistoso, mas é o único que leva a um destino maior.